Đột phá: đưa ra cách chữa khỏi hoàn toàn bệnh sida bằng chỉnh sửa gen
Vi khuẩn HIV được xem là rất khó chịu xoá sổ do nguy cơ ẩn mình ở một số khu vực khó đoán. Nhưng một nghiên cứu mới của một số nhà khoa học Mỹ đăng tải tuần này cho hay họ có lẽ sẽ loại bỏ triệt để sự hiện diện về mặt ADN của vi rút này khỏi cơ thể .
Đây là lần trước tiên bệnh aids được chữa khỏi triệt để trên động vật nhờ công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR.
Một vài nhà khoa học trường Y Lewis Katz, ĐH Temple và ĐH Pittsburgh đã loại bỏ triệt để ADN của vi khuẩn HIV từ tế bào người được cấy tới chuột.
Điều thú vị nhất trong nghiên cứu của trường Y Lewis Katz là mô phỏng “nhân hóa” – trong đấy tế bào miễn nhiễm của người bị nhiễm vi khuẩn HIV sẽ được đưa tới thân thể chuột.
Nghiên cứu mới do TS Wenhui Hu ở LKSOM làm trưởng hàng ngũ cho hay có lẽ sẽ “xóa” toàn bộ gen vi khuẩn HIV – 1 khỏi ở mọi mô trong cơ thể .
“Nghiên cứu mới của phòng khám chúng tôi ngày một toàn diện hơn”, TS. Hu nói. “các chuyên gia củng cố bằng chứng trong khoảng nghiên cứu trước và việc chỉnh sửa gen rất hiệu quả với mô phỏng trên chuột”.
Công nghệ sửa gen
CRISPR-Cas9 là một dụng cụ chỉnh sửa ADN xác thực , xuất phát từ vi khuẩn .
Đây là trong khoảng viết tắt của “Clustered Regularly Inter-Spaced Palindromic Repeats” – đội ngũ một số đoạn ngắn đối xứng lặp lại nhiều lần ”
Công nghệ này cho phép cắt và dán enzyme cụ thể của AND một bí quyết chuẩn xác với bất cứ đoạn nào.
Cách thức này đã từng được tiến hành để chỉnh sửa gen HBB – thủ phạm gây bệnh β-thalassaemia.
nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm trên 3 đội ngũ chuột. lực lượng thứ nhất bị nhiễm HIV-1. đội ngũ thứ hai sẽ bị mắc EcoHIV (tương đương với lượng vi rút HIV trên người) và đội ngũ thứ 3 sẽ tiêu dùng mô hình chuột “nhân hóa” bằng biện pháp đưa các tế bào miễn dịch ở người bị nhiễm HIV-1 đến cơ thể chuột.
Đưa ra cách chữa đội ngũ trước nhất , một vài nhà khoa học đã kiểm soát, làm bất hoạt gen HIV-1, giảm sự tín hiệu của RNA trong các gen vi rút lên vào 95%, đúng như các gì Mọi người có thể phát hiện trước đây.
Nhóm thứ 2 có thêm 1 thách thức: vi trùng dễ lây nhiễm và nhân lên.
“Trong thời kỳ nhiễm trùng cấp tính, HIV chủ động tái hiện . Với chuột EcoHIV, phòng khám chúng tôi đã chứng minh được nguy cơ nó sẽ ngăn cản sự nhân lên của vi khuẩn cũng như đề phòng nhiễm trùng hệ thống nhờ CRISPR/Cas9”, TS Kalili giảng giải .
Cách này giúp loại bỏ 96% EcoHIV khỏi chuột, cung cấp chứng cứ trước hết về việc loại bỏ HIV-1 bằng CRISPR.
Cuối cùng , họ vận dụng chữa trên hàng ngũ 3, các con chuột “nhân hóa” nhờ tiêm các tế bào miễn dịch của người (bao gồm tế bào T), nơi vi khuẩn thường ẩn núp , tránh được sự chúng ta nhận biết .
Sau một lần chữa bằng CRISPR/Cas9, những nhà khoa học đã loại bỏ được triệt để một vài mảnh vi khuẩn (gen) ra khỏi tế bào của con vật bị nhiễm vi khuẩn trong mô và cơ quan.
Nghiên cứu mới này đã đánh dấu một bước quan trọng trong việc đeo đuổi thủ thuật điều trị khỏi hẳn HIV.
“giai đoạn tiếp theo sẽ vận dụng nghiên cứu trên động vật linh trưởng, có thân thể gần giống với con người, để có thể kiểm chứng khả năng loại bỏ ADN HIV-1 trong một số tế bào T bị nhiễm HIV hệ quả không lường được nơi vi khuẩn HIV có lẽ sẽ ẩn nấp như tế bào não. Và tiêu chí rút cuộc của phòng khám chúng tôi là thí nghiệm trên người”, TS. Khalili nói.
